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HLB 담관암 신약 리픽투 FDA 승인, 국내 최초
아주경제
0HLB가 개발한 담관암 표적항암제 '리픽투(LYRFIGTU, 성분명 리라푸그라티닙)'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 품목허가를 획득했다. 국내 제약·바이오 기업이 글로벌 항암 신약의 신약허가신청서(NDA)를 FDA에 직접 제출해 허가를 받아낸 첫 사례다.
HLB의 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스는 23일(현지시각) FDA로부터 리픽투를 FGFR2 융합 또는 재배열이 있는 담관암(CCA) 환자의 2차 치료제로 승인받았다고 밝혔다. 이로써 HLB는 항암 신약의 개발·허가뿐 아니라 미국 시장 상업화까지 직접 추진할 수 있는 기반을 마련했다.
허가의 근거가 된 핵심 데이터는 글로벌 다기관·단일군 1/2상 'ReFocus(NCT04526106)' 결과다. FGFR2 융합·재배열이 확인된 담관암 환자 116명을 대상으로 한 독립평가위원회(BICR) 분석에서 객관적반응률(ORR)은 46%(95% 신뢰구간 36~55%)로 나타났다.
반응이 나타난 환자의 반응지속기간 중앙값(mDOR)은 11.8개월, 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 11.3개월(95% CI 9.2~14.8)이었다. 12개월 무진행생존율(PFS)은 49.2%였으며, 전체생존기간 중앙값(mOS)은 22.8개월로 보고됐다. 안전성 프로파일은 용량 조절을 통해 예측 가능하고 관리 가능한 수준으로 평가됐다.
리픽투는 FGFR2에 높은 선택성을 갖는 비가역적 표적항암제다. FGFR2에 결합해 지속적인 억제 효과를 내면서도 FGFR1·3·4에 대한 불필요한 억제를 최소화하도록 설계됐다. 이로 인해 기존 비선택적 FGFR 억제제에서 흔히 나타나는 고인산혈증·설사 등 부작용 발생률을 낮춘 점이 특징이다.
치료 선택지가 제한적이었던 FGFR2 융합·재배열 담관암 환자들에게 새로운 표적치료 옵션을 제공한다는 점에서 임상적 의미가 크다. 앨리슨 슈람 메모리얼 슬론 케터링 암센터(MSKCC) 부인암 종양내과 전문의는 "리픽투는 지속적인 치료 반응과 관리 가능한 안전성을 보여주며 FGFR2 융합 양성 담관암 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제시했다"고 평가했다.
엘레바 테라퓨틱스는 리픽투를 올해 4분기 내 미국 시장에 출시해 환자들에게 공급할 계획이다. 담관암은 간에서 만들어진 담즙이 이동하는 통로인 담관에 발생하는 희귀암으로, 미국암학회(American Cancer Society)에 따르면 미국에서 매년 약 8000명이 새롭게 진단받는다.
유럽에서도 허가 절차가 진행 중이다. HLB는 미국 FDA 승인에 앞서 지난 9월 유럽의약품청(EMA)에 품목허가신청서(MAA)를 제출한 상태다. 유럽 허가 역시 ReFocus 임상 결과를 기반으로 하며, 미국과 마찬가지로 FGFR2 융합·재배열 담관암 2차 치료제를 적응증으로 하고 있다.
HLB는 간암 신약 '리보세라닙' 병용요법의 FDA 허가 과정에서 제조시설 관련 보완요구서한(CRL)을 세 차례 받은 바 있다. 이번 리픽투 승인은 이러한 '3수 설움'을 털어내고 글로벌 항암 신약 개발 역량을 입증한 사례로 평가된다.
김동건 엘레바 테라퓨틱스 대표는 "리픽투의 FDA 승인은 담관암 환자와 가족들에게 중요한 2차 치료 옵션을 제공한다는 의미가 있다"며 "리픽투가 최대한 신속하게 의료진과 환자들에게 공급될 수 있도록 최선을 다하고, 치료 선택지가 제한적이었던 환자들의 치료 환경을 개선해 나가겠다"고 말했다.